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深觀察丨“一針70萬”的救命藥,除了進醫保,還要做什么?

澎湃特約評論員 李國煒
2020-08-15 17:07
來源:澎湃新聞
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近日,網上一則消息稱,“治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥諾西那生鈉注射液,在中國市場上一針能賣70萬元人民幣,而在澳大利亞只賣41澳元(折合成人民幣約205元)。”之后,有媒體發表了《200多元一針進口藥賣70萬,何其狠也》的評論,一時成為輿論焦點。

之后,國家醫保局也做出回應稱,諾西那生鈉注射液本來就是由市場自行定價的,所以該藥在每個國家的價格存在一定出入。自2019年在國內上市以來,已被納入醫保談判日程,國家希望和相關藥企業談判,但是“因藥物價格下不來,就始終沒辦法進入到醫保目錄”。

國家醫保局給出了希望,但是,天價救命藥被納入了醫保之后,是不是萬事大吉了呢?或者說,被納入醫保是不是讓救命藥讓人用得起的唯一出路?這還是得從長計議。

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性疾病,在新生兒中發病率為六千分之一到萬分之一。一般而言,治療病情較為嚴重的SMA患者,第一年需要注射6針諾西那生鈉注射液,第二年開始每年需要注射3針。因治療費用十分高昂,不少患者家屬寄希望于醫療保障制度。

那么,諾西那生鈉注射液納入醫??尚袉??我們不妨以當前醫?;鹗罩闆r、SMA的發病率及治療相關費用,進行可行性評估。

據測算,我國現在有3萬至5萬名SMA患者,其中病情較為嚴重的1型SMA患者約占45%。假定我國SMA患者為4萬人,則病情嚴重的患者數為1.8萬人。1.8萬人每人每年注射3針諾西那生鈉注射液,且由醫保負擔90%的費用,則需醫?;鹨虼顺袚M用為340.2億,占2019年全國基本醫保基金總支出(20854億元)的1.63%。而從國際經驗觀察,一般而言,罕見病醫療總費用占全國醫療保障基金的比率不高于1.5%。

據國家衛健委披露,我國罕見病患者超過2000萬(實際可能遠超2000萬)。罕見病發展中心《中國罕見病藥物可及性報告(2019)》指出罕見病患者治療費用年度自付上限不宜超過8萬元。若假定罕見病患者為2000萬且罕見病患者的人均醫療費用為8萬元(實際可能遠超這個數字),并由醫保負擔90%,則需醫?;鸪袚馁M用為14400億。2019年全國基本醫?;鹄塾嫿Y存27697億元。換句話說,全國基本醫?;鹄塾嫿Y存資金僅可支持1.92年。

上述分析結果提示我們,罕見病用藥納入醫保,需要謹慎權衡、量力而行,不可低估其對醫?;鸬臎_擊,更不可追求畢其功于一役。

那么,面對天價罕見病藥物,我們還有應對之策嗎?綜合考量各方經驗和各類影響因素,我們還可以從以下方面著力:

第一,利用我國人口多、市場大的優勢,通過與制藥廠商談判、集中采購等形式,壓低藥物價格。

第二,整合政府、社會、個人等方面資源,統籌社會醫療保險、政府醫療救助、社會互助、商業保險,構建多元化用藥保障模式。

第三,國家要通過合理政策降藥物低研發成本,鼓勵自主創新。從國際經驗觀察,罕見病藥物昂貴的主要原因是研發成本高、市場規模小、風險大。為破解上述問題,歐美發達國家多通過指定罕見藥物制度來激勵制藥廠商。以美國為例,1983年美國制定了《孤兒藥法》(罕見病藥物又被稱為“孤兒藥”),規定了指定某藥物為罕見病藥物的規則,及激勵制藥廠商的“誘因”,包括申請研發經費財政資助及稅賦減免、簡化審批程序以加快藥物推向市場,減收或免收審批費用,以及在藥物準予推向市場后享有一定年限的市場專賣權等等。

據統計,自1983 年2017年,美國已成功研發并獲準在市場銷售超過600 項治療罕見病的藥品及生物制品。而1973 年至1983年間,美國市場上推出的相關藥物少于10 項。

除了將罕見病藥納入醫保之外,以上這些措施都是我們現在可以做的。

    責任編輯:沈彬
    校對:張亮亮
    澎湃新聞報料:021-962866
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