中新網1月7日報道，2020年1月6日，治療罕見病多發性硬化的藥物芬戈莫德在北京開出中國大陸首批處方，第一次使用這一境外新藥的患者均在醫院進行了6小時的首劑觀察。

此前，國家藥監局和國家衛健委曾發布《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，其中提到，近十年在美國、歐盟或日本上市但未在中國大陸上市的罕見病新藥，可通過專門通道進行審批。隨后，國家藥監局藥品評審中心發布了第一批臨床急需境外新藥名單，芬戈莫德作為罕見病用藥位列其中，通過專門通道獲得審批，于2019年成功獲批。

解放軍總醫院第一醫學中心神經內科主任于生元介紹，多發性硬化是一種中樞神經系統慢性炎性脫髓鞘性疾病，它雖被列為罕見病，但受其困擾的患者數量其實并不少，因此對藥物的需求量很大。

解放軍總醫院第一醫學中心(301醫院)神經內科主任 于生元：在我們醫學中心，我們神經內科每年收治中樞神經系統脫髓鞘病大約400-500例，其中多發性硬化每年收住院的大概50例左右，所以說它也并不少見，另外它致殘率非常高，所以值得我們大家重視。

1月6日上午，首批嘗試新藥的患者在醫生指導下進行首劑觀察。據介紹，中國此前有兩種用于多發性硬化緩解期的疾病修正治療藥物，芬戈莫德是第三種。它通過免疫調節及中樞神經保護雙重機制作用于患者，從境外的使用情況來看有更好的效果。

解放軍總醫院第一醫學中心(301醫院)神經內科神經免疫亞專科主任 黃德暉：目前為止還是非常安全，所以芬戈莫德來說，應該在口服藥里面來說，在中國的這三種藥里面來說，應該是一個更新一代的、更高效的、更能達到我們說的NEDA-4(無疾病活動證據)的最終治療目標的一個藥物。

當天參與首劑觀察的患者告訴記者，服藥后會出現心率降低的現象，但并不嚴重，總體看來比較安全。她坦言，自己2013年被確診為多發性硬化，也嘗試過其他藥物，但效果都不理想，新藥的上市給她帶來了新的希望。

患者 薛女士：希望能夠找到一個能長期使用，對我藥效比較好的藥，之前用的，現在國內上市的也就這么幾種。因為我還年輕，要終身用藥，我希望這個藥能很適合我。

不過，醫生表示，芬戈莫德對中國大陸患者的效果如何，還需要經過臨床觀察。因此后續他們還將對患者進行隨訪，跟進患者病情發展。

解放軍總醫院第一醫學中心(301醫院)神經內科副主任醫師 武雷：通過我們的隨訪，可以了解到疾病控制的情況，以及藥物副作用的情況，有利于我們進行一些調整和干預，這樣能給患者帶來長期而且個體化的治療和指導。

（原題為《罕見病藥物芬戈莫德開出中國大陸首方，為首批臨床急需境外新藥》）