原創(chuàng)： 界弟 醫(yī)學界

提高早期診斷率，4種靶向藥納入醫(yī)保，肺動脈高壓患者的好時代來了。

今年9月，一則關(guān)于8歲的河南許昌女孩小雅獨自去藥店買“偉哥”（西地那非，俗稱“偉哥”）的視頻在網(wǎng)上熱傳后，再次將“肺動脈高壓”這個詞推進了公眾視野。

在世界衛(wèi)生組織（WHO）網(wǎng)站上，對肺動脈高壓的癥狀如此描述：

心功能衰竭是肺動脈高壓患者最常見死因之一。

雖然WHO的網(wǎng)站上，肺動脈高壓被列入“其它慢性呼吸道疾病”一欄內(nèi)，但中日友好醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學科二部副主任醫(yī)師萬鈞卻表示：

“嚴格來說，肺動脈高壓不是一種疾病，它是一種血流動力學異常現(xiàn)象，很多疾病都可以伴發(fā)血液動力學異常，如左心疾病、慢阻肺、肺栓塞等。當然真正肺動脈本身病變也會導致肺動脈高壓，這屬于動脈性肺動脈高壓（即第1類肺動脈高壓）。”

不管是不是一種疾病，根據(jù)相關(guān)報道數(shù)據(jù)，中國有500萬—800萬人的生命遭受著肺動脈高壓的威脅，而獲得充分治療的僅有0.25%。

常見病還是罕見病？

萬鈞指出，如果按照病因，肺動脈高壓可以分為5類：

動脈性肺動脈高壓（包含特發(fā)性肺動脈高壓和遺傳性肺動脈高壓等，由肺血管本身的病變引起）、左心疾病相關(guān)性肺動脈高壓、肺部疾病/缺氧性肺動脈高壓、慢性血栓栓塞性肺動脈高壓、多種不明機制的肺動脈高壓。

小雅患的是特發(fā)性肺動脈高壓，患者需要長期服藥控制肺動脈壓力。

在2018年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》中，特發(fā)性肺動脈高壓收錄其中。但由于我國人口眾多，患者人數(shù)依然高達百萬之多。

萬鈞2016年發(fā)表于《中華醫(yī)學雜志》的文章，對《肺動脈高壓診斷和治療指南》進行了解讀，文章中提到了全球肺動脈高壓的流行病學數(shù)據(jù)。

成人動脈性肺動脈高壓的患病率至少為15/100萬，其中特發(fā)性肺動脈高壓患病率至少為5.9/100萬。

誤診率高

肺動脈高壓是一種長期被忽視的疾病。2012年，西班牙肺動脈高壓學會建議將每年的5月5日設為“世界肺動脈高壓日”后，對肺動脈高壓的認識在世界范圍內(nèi)進一步提升。

由于患者和醫(yī)生都對肺動脈高壓認識不足，導致臨床上肺動脈高壓的誤診率非常高。萬鈞指出，肺動脈高壓的癥狀為呼吸困難、易疲乏、紫紺、有時伴有暈厥，但這些癥狀都不具有特異性，所以診斷起來較為困難。

針對早期診斷困難的問題，萬鈞的建議是：通過蛛絲馬跡尋找原因。

如果年輕人出現(xiàn)了呼吸苦難、紫紺、缺氧、昏厥的癥狀，應警惕肺動脈高壓，及時去醫(yī)院檢查。

對于老年人來說，如果在原發(fā)病的基礎上出現(xiàn)了癥狀加重的情況，也應該考慮合并肺動脈高壓的情況，比如左心疾病，如果在原有疾病基礎上出現(xiàn)嚴重的呼吸困難和缺氧，應考慮是否合并了肺動脈高壓。

醫(yī)生在臨床上還要注意觀察特殊人群，如風濕免疫病的患者，在中國發(fā)生較多的為紅斑狼瘡，如果患者出現(xiàn)難以解釋的呼吸困難，一定要想到是否合并肺動脈高壓。

一旦懷疑患者可能合并肺動脈高壓，及時安排患者進行心臟彩超、右心導管檢查，萬鈞強調(diào)，心臟彩超因其無創(chuàng)性、普及性，成為篩查肺動脈高壓的最常用手段，而右心導管則是確診、評估肺動脈高壓的金標準，具有無可替代的價值。

首選藥物治療

部分患者對肺移植存在誤區(qū)，認為肺移植是治療肺動脈高壓的最有效手段，但萬鈞指出：肺移植因其手術(shù)難度大、術(shù)后恢復慢、長期管理難而限制了其在肺動脈高壓患者中的運用，并非治療首選，而是肺動脈高壓患者的終極選擇。

萬鈞表示，不是任何肺動脈高壓都能做肺移植，而且肺移植的長期預后還處于有待提高的階段，不是迫不得已不會選擇，一般是肺動脈高壓（一般第一大類肺動脈高壓）的終末期，心功能通過其他治療無法改善時，才會考慮肺移植。

那么什么治療方式才是肺動脈高壓病人的首選呢？“需要根據(jù)肺動脈高壓的類型來選擇治療手段，即因病施治。”

對于動脈性肺動脈高壓患者，靶向藥物療效較好。這種肺動脈高壓，是由肺動脈本身的病變產(chǎn)生的，造成肺血管重構(gòu)，肺血管管壁增厚，管腔狹窄，導致阻力升高，壓力也隨之升高，治療的目的是擴張狹窄的血管，改善肺血管重構(gòu)，減小阻力，降低壓力，而靶向藥物正好能起到擴張血管的作用。

如果是其他原因引起的肺動脈高壓，如血栓，手術(shù)治療是首選，切除掉血栓與增厚的內(nèi)膜，有望能得到治愈；如果肺動脈高壓繼發(fā)于某些疾病，如慢阻肺，首選治療方式就應該是管理好原發(fā)病。

治不起

提到治療效果，萬鈞向“醫(yī)學界”介紹了一個最新數(shù)據(jù)：

通過充分的治療動脈性肺動脈高壓的3年生存率可以達到80%。

盡管包括多種靶向藥物在內(nèi)的充分治療提高了患者的生存率，但是擺在肺動脈高壓患者面前一個的巨大障礙是難以負擔的藥費。

目前用于治療肺動脈高壓的靶向藥物主要分為三大類：前列環(huán)素、內(nèi)皮素受體拮抗劑和5型磷酸二酯酶抑制劑。但每月數(shù)千乃至上萬元的價格讓很多患者難以負擔。

“中國肺動脈高壓患者的治療現(xiàn)狀不容樂觀，雖然靶向治療藥物非常有效，但是很多病人買不起，就連‘偉哥’也不是想象中那么‘平價’。”萬鈞說。

萬鈞道出了肺動脈高壓患者面臨的艱難現(xiàn)狀：其他藥物很難或無法替代靶向藥物的作用，如果負擔不起靶向藥物，治療起來會很困難。

盡管昂貴的藥物讓患者一度陷入絕望，但是在今年11月國家醫(yī)保局的新聞發(fā)布會上，4種肺動脈高壓靶向治療藥物，納入國家醫(yī)保談判準入藥品名單，這對于肺動脈高壓患者來說是一個福音。

萬鈞也表示，國家醫(yī)保政策的轉(zhuǎn)變，必將有力地改善我國肺動脈高壓患者的治療現(xiàn)狀。藥物一旦進入醫(yī)保，整體價格就會下降，而且醫(yī)保還能部分報銷，這樣能極大減少普通患者家庭的經(jīng)濟負擔，改善患者預后。

但值得注意的是，有些藥物即使經(jīng)過醫(yī)保報銷后，自費部分可能還是會達到2000-4000元，對部分家庭仍是一個沉重負擔，此外還有些常用靶向藥物尚未進入醫(yī)保，期待有更多相關(guān)舉措進一步提高肺動脈高壓患者的醫(yī)療保障。

專家簡介

醫(yī)學博士

中日友好醫(yī)院呼吸與危重醫(yī)學科副主任醫(yī)師，副教授。中國醫(yī)師協(xié)會呼吸醫(yī)師分會肺栓塞與肺血管病工作委員會委員、北京醫(yī)學會呼吸病學分會第八屆委員會肺血管病學組委員、北京醫(yī)學會鑒定專家、北京市衛(wèi)生健康委員會第三批健康科普專家。

中國《肺血栓栓塞癥診治與預防指南 》（2018版）專家組與核心秘書組成員，《中國血栓性疾病防治指南》核心秘書組成員，長期從事呼吸與危重癥醫(yī)學專業(yè)，尤其擅長肺動脈高壓、肺栓塞等疾病的診治。

參考文獻：

[1]萬鈞, 程安琪, 王辰. ESC/ERS《肺動脈高壓診斷和治療指南》解讀之流行病學及遺傳學[J]. 中華醫(yī)學雜志, 2016, 96(22):1784-1786.

[2]Pandey A, Garg S, Khunger M, et al. Efficacy and safety of exercise training in chronic pulmonary hypertension: systematic review and meta-analysis[J]. Circulation: Heart Failure, 2015, 8(6): 1032-1043.

本文首發(fā)：醫(yī)學界

本文作者：沈紫薇

指導專家：萬鈞

責任編輯：田棟梁

原標題：《8歲女孩為什么要吃“偉哥”？》

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