2月29日是國際罕見病日。罕見病患者的用藥該如何滿足？發病率不足百萬分之一的超罕病種，又該如何保障？

國際罕見病日前夕，全國政協委員，對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔教授在接受澎湃新聞（www.usamodel.cn）采訪時表示，現在財政支出和醫保支付有壓力，對于罕見病患者的用藥保障而言，多元支付、多層次保障很有必要。同時，社會保障要與經濟社會發展水平相適應，推進罕見病用藥多層次保障是一個漸進的過程。

孫潔稱，超罕的發病率可能不足百萬分之一，人群極少，致殘、致死性比較高，藥物研發和生產成本高，醫療成本也高。她建議建立專項保障基金及專項保障制度，來分擔超罕患者的用藥費用。

多元支付、多層次保障很有必要

澎湃新聞：目前在罕見病用藥保障方面，還存在哪些未被滿足的需求？

孫潔：除了醫學領域，社保、醫療保險方面關注罕見病保障多始于2018年。這一年，我國公布了《第一批罕見病目錄》，算是罕見病用藥保障的“元年”。現在納入病種目錄的藥品不斷增加，隨著國談藥不斷深入，加上各界人士呼吁，推進的速度也比較快。但對比國際上的保障，國內相對還是滯后了一些。

這兩年財政支出和醫保支付有壓力，在這樣的當口探討罕見病用藥保障，多元支付、多層次保障很有必要。從創新藥的角度來看，我國創新藥產業起步較晚，生物制藥、價格形成機制及知識產權保護等方面還有很大空間。不過，政府的重視程度不斷增加，在“健康中國”這樣的大背景下，罕見病用藥保障未來的趨勢應該是向好的，這一塊我還是蠻有信心的。

澎湃新聞：該如何繼續推動罕見病用藥保障？

孫潔：罕見病用藥保障應該是社會保障的一部分，社會保障要堅持的一個原則，是與經濟社會發展水平相適應。加快推進罕見病用藥多層次保障，是一個漸進的過程，很難一蹴而就。要分輕重緩急，漸進地把這些藥品納入醫保，比如境內有藥但還沒納入醫保目錄的，沒有納入醫保目錄的藥品中，有些是高額、超罕用藥，有的有明確治療效果，有效果一般的。先把容易的解決掉，或者能推動的先推動，難度較大的，費用額度確實較高的一步步來。當然不光是醫保，醫保僅僅是基本醫療保險，基本醫保、大病保險和醫療救助三個層級，每個層級都應該承擔一部分罕見病用藥保障的壓力。

第二個，針對超級罕見病的特殊群體也要逐步地推動，比如可以從發病率和確診率入手，不是說撇開發病率低于百萬分之一的超罕，超罕也要一步步推。《罕見病目錄》已經有207種病種了，能納入醫保的病種藥品也在增加。又如能否把一部分罕見病，在大病保險第二層面上繼續銜接，在安全、穩健、可持續的前提下，將更多罕見病納入惠民保。

希望建立專項保障基金和專項保障制度

澎湃新聞：尚未被納入國家醫保目錄的超罕病種，可以從哪些方面提高用藥可及性？

孫潔：超罕的發病率可能不足百萬分之一，人群極少，致殘、致死性比較高。藥物研發和生產成本高，醫療成本也高，患者用藥有很大挑戰，這是現實。每過幾年推動幾個藥品得到保障，還是有必要的。至于哪幾個先推進，還要征求藥物經濟學等方面的專家。在經濟承受能力相適應的情況下，漸次地納入基本醫保或多層次保障體系中。患者確實很著急，但想盡快解決或者一次性解決，難度還是比較大。因此，希望國家逐漸推動超罕的用藥保障，包括建立專項保障基金，建立專項保障制度，以分擔超罕患者的用藥費用。

澎湃新聞：您曾提出根據按病組付費（DRG）、按病種分值付費（DIP）分組進行惠民保，這種模式將如何利于罕見病？

孫潔：目前大家對惠民保的看法，就是擔心它到底可不可持續。惠民保作為商業健康險，是市場自發行為，低保費、低門檻、高保障，自愿參保，在門檻和保費這么低的情況下，承諾的保障一兩百萬、兩三百萬，這樣的定位可能面臨較大的可持續的風險。

我們在想，怎樣對惠民保進行優化，在它可持續的情況下，通過DRG、DIP二次分組，把惠民保迭代升級，基本的想法是對高發的重大疾病，在地方層面進行分組，比如慢性病或癌癥，包括罕見病。在基本醫保和大病保險后，再通過惠民保，通過對病種的二次分組，對地方高發的病種，且費用高昂的，進行第三次報銷。

對進行分組的這部分病種患者，在惠民保定價時，要提高費率。對一些大病的產品，允許第二年或第三年費率適當上調，或者產品可以分為一級產品、二級產品。再加上DRG和DIP二次分組，對地方高發的重大疾病推出升級版惠民保。

澎湃新聞：您呼吁各地政府和社會資本設立罕見病專項基金，可以什么方式設立這個基金？如何籌資？

孫潔：發達國家的基金會形成時間較長，通過基金會來分擔罕見病的用藥費用也比較常見。目前國內病友組織或其他基金會也在行動。罕見病藥品價值很高，在不影響醫保基金支付的情況下，成立獨立的基金當然最好。實際上就是在醫保基金外，在普通參保人繳費形成的基金外，單獨設一個基金，這對罕見病來說，保障會穩健一些。

基金的形成應該是多方的，從國家投入來講，現在經濟的財政收入、醫保基金結余都面臨較為嚴峻的形勢。因此經濟發達地區或許有條件先成立。比如浙江從醫保基金的每人繳費中，劃出兩塊錢，這在發達地區可以先推行，而且具備可操作性，對于罕見病基金的籌資來源、籌資主體及機制，我覺得地方可以先試點。

我國在基金會這方面，社保基金是有法可依的，但罕見病基金的籌資來源、籌資主體及機制，現在想直接納入議事日程或納入政策制定，還為之過早，所以我覺得地方可以先試點。