多發(fā)性硬化（multiple sclerosis，MS），一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c的罕見病，如得不到及時的規(guī)范治療，大多數(shù)患者會因不可逆的神經(jīng)功能缺損而出現(xiàn)癱瘓、失明等后果。

該罕見病好發(fā)于20-40歲群體，因而也是目前全球最常見的青壯年致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一。值得注意的是，每一次的急性發(fā)作，都會導(dǎo)致疾病進一步惡化，極易引發(fā)殘疾，為患者及其家庭帶來沉重負擔。如何能降低多發(fā)性硬化患者的復(fù)發(fā)風險，提升患者的生活質(zhì)量？

5月30日系第14個世界多發(fā)性硬化日。北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師、中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會神經(jīng)免疫學(xué)組副組長徐雁教授再次強調(diào)，緩解期的疾病修正治療和患者全病程管理尤為關(guān)鍵。

徐雁首先提醒患者應(yīng)盡早注意發(fā)性硬化的相關(guān)癥狀。由于早期癥狀容易被忽視，加上臨床表現(xiàn)不一、病癥復(fù)雜，容易與其他疾病混淆，因此多發(fā)性硬化極易漏診、誤診。

《中國多發(fā)性硬化患者健康洞察藍皮書暨2021版中國多發(fā)性硬化患者生存質(zhì)量報告》顯示，患者首次發(fā)病到就診的平均時間超過一年，從就診到確診的平均時間超過兩年，不少患者因此喪失了最佳治療時機。

徐雁提醒，“當出現(xiàn)視力模糊、視野的缺損、肢體的無力麻木，或者持續(xù)性的疲勞、共濟失調(diào)等癥狀的時候，應(yīng)盡早到神經(jīng)內(nèi)科進行就診。當然，不是說有了這些癥狀就一定是多發(fā)性硬化，比如說有時候視力下降可能就是因為視覺疲勞。”

一旦確診為多發(fā)性硬化，后續(xù)該如何治療？徐雁進一步介紹道，多發(fā)性硬化的治療主要有急性期和緩解期兩個階段，其中緩解期是控制疾病進展的理想時間窗。目前，疾病修正治療（DMT）是國內(nèi)外治療指南及專家共識一致推薦的緩解期標準治療，有助于減少和減輕患者復(fù)發(fā)的頻率和嚴重程度。

據(jù)悉，由中國罕見病聯(lián)盟發(fā)起、賽諾菲中國支持的《多發(fā)性硬化醫(yī)患治療偏好調(diào)研》于2021年12月啟動，樣本量涵蓋了199名多發(fā)性硬化患者，調(diào)研通過離散選擇實驗，就給藥方式、延緩殘疾進展年、十年內(nèi)復(fù)發(fā)次數(shù)、副作用程度和每月自付費用五個維度，探索了中國多發(fā)性硬化患者對DMT藥物選擇的偏好。

第一階段調(diào)研結(jié)果初步顯示，在影響患者治療方案選擇的因素中，藥物控制殘疾進展的療效和安全性是兩大關(guān)鍵影響因素，分別占比33.25%和30.33%。

徐雁表示道，“過去很長一段時間，多發(fā)性硬化患者沒有國際標準疾病修正治療方案可用，很多臨床醫(yī)生不得不使用小劑量激素和傳統(tǒng)免疫抑制劑進行治療，但均不能長期控制疾病進展并存在安全性風險。近年來，已有多款疾病修正治療藥物進入國家醫(yī)保，其中有能降低年復(fù)發(fā)率約71%的創(chuàng)新口服藥，它在延緩殘疾進展的同時，且安全性良好，也大大提升了患者的依從性。”

此外，為助力深化全病程管理模式、助力患者降低復(fù)發(fā)風險，國內(nèi)還推出了《多發(fā)性硬化患者日記》，并于5月30日當天正式上線。

徐雁對這一數(shù)字化技術(shù)的應(yīng)用評價道，“《患者日記》是為中國多發(fā)性硬化患者量身定制的疾病管理工具，主要包含每日服藥記錄、每周癥狀記錄和每次看病記錄三大內(nèi)容，并有小程序和紙質(zhì)版兩種，能滿足患者群體的不同需求，幫助患者科學(xué)、規(guī)范地進行疾病管理。”