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專家談首位女性艾滋病“治愈”者:該療法至少需滿足2個條件
據外媒報道,當地時間2月15日,美國科學家宣布,通過干細胞移植“治愈”了來自紐約的一位女性艾滋病病毒感染者。這也是世界上首例通過臍帶血干細胞移植被“治愈”的女性艾滋病患者。消息一經發布后,震動了醫學界。
這一治療方式能不能廣泛應用到艾滋病患者身上?國內是否有同類研究和治療案例正在開展,其進展又如何?對此,澎湃新聞(www.usamodel.cn)記者近日采訪了上海市公共衛生臨床中心教授沈銀忠。
已有兩例經骨髓移植“治愈”艾滋病的案例
根據此前媒體報道稱,這名女性艾滋病患者現年64歲,2013年被確診感染,四年后又被確診患有“急性髓系白血病”。之后,她接受了一種名為“單倍體臍帶血移植”的療法。這種方法由威爾康奈爾醫學院的團隊開發,患者先從一個捐贈者那里通過移植獲得特殊的臍帶血,這種臍帶血中含有能對抗艾滋病病毒的CCR5Δ32突變,之后,患者再接受成體干細胞移植。
自2017年8月該女性接受移植手術四年多以來,她的白血病得到了緩解。移植三年后,醫生停止了她的抗病毒治療。在她接受臍帶血移植后14個月,她的血液中就再也沒有HIV“死灰復燃”的跡象。
沈銀忠告訴記者,臍帶血和骨髓是造血干細胞的兩大重要來源,臍帶血干細胞移植跟骨髓移植治療艾滋病的原理其實是相同的,此前世界上已有兩例經骨髓移植“治愈”艾滋病的案例,這種治療方式通俗點可以理解為“換血”,把別人的造血干細胞移植到艾滋病患者體內。
資料顯示,2007年,世界上出現了第一例“艾滋病治愈”,即“柏林病人”,同樣身患白血病,化療失敗后,接受骨髓移植治療,而捐給他骨髓的人恰好帶有CCR5Δ32突變;第二例則是“倫敦病人”,患有霍奇金淋巴瘤,于2016年5月也接受了帶有CCR5Δ32突變基因的骨髓移植。
沈銀忠提到,干細胞中存在一種CCR5蛋白,這種蛋白是HIV感染人體免疫細胞的輔助受體,可以把它比喻為HIV入侵免疫細胞時的“橋梁”,當CCR5發生特定突變時,“橋梁”也就被破壞了,這種突變后的基因被稱為CCR5Δ32。有極少數人天生就具有CCR5Δ32基因,這也使得他們天然具有對抗HIV感染的能力。用移植干細胞來治療艾滋病的本質,是通過將帶CCR5Δ32基因的干細胞移植到患者體內,重新打造患者的免疫系統,讓他們對HIV產生抵抗,而這個正是這名女性艾滋病患者被“治愈”的原理。
沈銀忠指出,此次“紐約病人”和前兩例的“柏林病人”“倫敦病人”略有不同,使用的是臍帶血干細胞,“骨髓移植需要血型和骨髓配型等高度相合才能成功,相比臍帶血干細胞移植配型要求高,同時,目前全球多個地區都已建立了臍帶血庫,使得可篩選的捐贈來源也更廣。”
專家:普及推廣這種治療技術很難
沈銀忠強調,盡管干細胞移植“治愈”艾滋病有成功案例了,但并不代表所有人都可以采用這種方式,這種技術很難普及,也并不代表艾滋病目前可以被完全治愈。
“我們通常所指的‘治愈’是指病毒完全從我們體內清除,并且沒有造成對人體器官和系統的損害。但目前艾滋病的抗病毒治療中,患者接受抗病治療后體內的HIV載量可被抑制在極低的水平,但需要長期服藥維持,一旦停藥,病毒很快反彈,所以目前階段艾滋病尚無法實現徹底治愈。這名‘紐約病人’目前體內的HIV被完全抑制了,機體免疫功能也正常,停止抗病毒治療后,體內的病毒仍然維持在檢測不出的水平。從醫學的角度上來講,我們稱之為‘功能性治愈’。”上述專家表示。
這種治療方式是否具有復制推廣性?治療時又需要具備哪些條件呢?
“通過移植干細胞治療艾滋病的這種治療方式,很難復制和應用到大部分患者身上。”沈銀忠進一步指出,事實上,使用干細胞移植治療艾滋病,至少需要先滿足兩大條件:首先,被移植的干細胞中需要有特定突變后的CCR5Δ32基因;其次,即便是找到了攜帶CCR5Δ32突變基因的干細胞,也需要與患者配型成功,而且干細胞移植本身也存在一定難度和風險,也可能會發生感染等并發癥而導致移植失敗。
至于中國國內目前是否有同類研究正在開展,沈銀忠對此表示,北京此前就有科學家在世界上首次采用基因編輯干細胞治療艾滋病合并急性淋巴白血病的實驗性研究,并將此研究發表在世界頂級的《新英格蘭醫學雜志》上。他們使用了CRISPR基因編輯技術人為“破壞了”HIV入侵的“橋梁”,初步探索了該方法的可行性和安全性。
但沈銀忠也提及,基因編輯技術還有很長的路要走,也面臨著許多問題,比如基因編輯修飾CCR5受體的“植入率”及持續時間、醫療倫理問題以及基因治療技術在臨床應用的安全性與穩定性等等。但有一點可以相信,艾滋病已經從一開始大家認為的“致命性疾病”,發展成為一種可通過藥物控制的慢性疾病,再到如今可在一定條件下實現“功能性治愈”的可能,這無疑代表著醫療技術的進步,艾滋病患者的預后和生存質量也不斷改善。





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