據科學家網站報道，美國科學家研發出將艾滋病毒（HIV）從人類基因中清除的技術，首次在實驗室實現從細胞中徹底消滅艾滋病毒的目標。

        艾滋病毒HIV-1造成了全球大多數的感染病例，并且會整合到患者基因組中造成潛伏感染?？共《局委熌軌蛴行б种撇《镜脑鲋常荒芮宄@些隨時準備反擊“潛伏者”。

 “令人難以置信”的精確識別

        7月21日，美國坦布爾大學卡莫?哈利里教授的研究小組在《美國科學院學報》上發表研究論文稱，利用“CRISPR/CAS9基因組精確編輯”系統，首次實現清除基因中HIV-1的目標。

        該技術分為兩部分，Cas9是一種剪刀一樣起攻擊作用的核酸內切酶，CRISPR是定位系統。

        教授卡莫?哈利里實驗室將HIV-1兩端的“長重復序列”作為位置信息，將Cas9酶引到“潛伏者”所在的位置并切斷，此后細胞啟動自我修復，清理剪下來的HIV-1。

        卡莫?哈利里說，“真的令人難以置信，雖然DNA被包裹得那么嚴實，但這套系統仍能實現精確識別和切除HIV-1的目標。”

        CRISPR以“長重復序列”為定位信息，隨之而來的問題是：脫靶。

        如果人類基因中其他位置也有這些“長重復序列”，就會誤傷。但針對這一問題，卡莫?哈利里研究團隊進行全基因組測序，結果發現，該研究中沒有脫靶現象。佐治亞理工學院蛋白質工程核心設施的主任克拉迪克認為該系統很有醫學應用前景，但他同時表示，還是應該再徹底檢查一遍脫靶問題，以免遺漏。

        論文研究結果顯示，卡莫?哈利里團隊研發的CRISPR/CAS9系統能預防后續HIV感染。美國華盛頓大學弗雷德?哈欽森癌癥研究中心的研究員丹尼爾?斯通說，“這是前所未有的！”

        論文的第一作者胡文輝說：“成果的關鍵在于徹底了根除病毒，達到了治愈和預防的雙重目的?！?/p>

        2013年日本京都大學的Yoshio Koyanagi研究小組曾使用CRISPR/Cas9技術切除HIV，“但從實驗結果來看，卡莫?哈利里教授的方法更有效，他用了2個指導RNA，我們用了一個?！?Koyanagi說。指導RNA來自“長重復序列”，提供了位置信息。

        Koyanagi 研究小組現在正在研究一套不同于上述的CRISPR系統，通過首先激活潛伏狀態的HIV，然后用抗病毒治療清除它們。

        雖然論文顯示卡莫?哈利里研究小組的系統在多種不同的人類細胞中都有效果，但丹尼爾?斯通問，怎么把這套系統當做藥物一樣送進患者的細胞中？卡莫?哈利里教授正在研發包裹有清除該系統的納米顆粒，會首先在小鼠動物模型中檢測。

 發掘CRISPR/ CAS9深層潛力

        CRISPR/ CAS9是細菌對付外來病毒，切斷其DNA的免疫防御系統。

        2013年1月3日，美國劍橋市麻省理工學院麥戈文腦研究學院神經學家張峰等人在《科學》雜志在線發表了基于CRISPR-Cas9技術在細胞系中進行基因敲除的新方法，證實了該系統在修改老鼠甚至靈長類動物基因、改善人類疾病模型和疾病療法研究方面的潛力，目前廣泛應用于生命科學的研究。

        據《中國科學報》報道，2013年11月底，位于美國馬薩諸塞州劍橋市的愛迪塔斯醫藥公司宣布成立，張峰是該公司創始人之一。愛迪塔斯醫藥公司的贊助人、風險投資人Kevin Bitterman表示：“這是一個平臺，可以對各種家族遺傳病產生深遠影響。”

        2013年12月底，國際頂級學術期刊《自然》年度十大科學人物出爐，張峰是其中之一。

        2014年4月15日，張峰所在的Broad研究所宣布，美國專利局批準了他們申請的基于CRISPR-Cas9系統的基因編輯技術專利?！拔覀兂兄Z授權給全球的研究團隊使用這種技術的權利?！贬槍赡艹霈F的商業化應用，“Broad研究所享有這一專利的限制權”。