12月7日，中國新藥創制公司諾誠健華醫藥有限公司（下稱“諾誠健華”，09969.HK）在第62屆美國血液學協會(ASH)年會上公布了布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼的最新臨床數據。

諾誠健華稱，在針對復發/難治性套細胞淋巴瘤（MCL）和復發/難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小細胞白血病（SLL）的兩個臨床研究中，奧布替尼顯示了良好的總緩解率和安全性。

奧布替尼是諾誠健華自主研發的1類創新藥，系新型BTK抑制劑，用于治療淋巴瘤及自身免疫性疾病。奧布替尼眼下是諾誠健華進展最快的一產品管線，也被視為最有希望為該公司帶來盈利。目前，奧布替尼正在中國及美國進行多中心、多適應證的臨床試驗，研究其作為單藥及聯合用藥的療效和安全性，臨床結果顯示了良好的安全性和有效性。

值得一提的是，奧布替尼用于CLL/SLL和MCL 患者的兩項適應證上市申請已經被國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心納入優先審評。根據國家優先審評審批的相關規定，國家藥品監督管理局藥品審評中心對納入優先審評審批的藥品注冊申請，將優先配置資源進行審評。這意味著奧布替尼的商業化進展有望提速。

從此次奧布替尼單藥治療復發/難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤中國患者II期研究的更新數據來看，該臨床試驗的主要終點是總緩解率（ORR），次要終點包括緩解持續時間（DOR）、無進展生存期（PFS）和安全性。研究共有80例患者入組，大多數患者處于疾病晚期，中位隨訪時間為14.3個月。

經獨立評審委員會（IRC）評估，總緩解率ORR為91.3％，其中完全緩解率（CR）達10.0%，部分緩解率為63.8%，伴淋巴細胞增多的部分緩解率為17.5%。中位起效時間1.87個月，中位PFS和DOR均未達到。

大多數不良事件為輕度至中度，時間擴展的隨訪分析未發現新的安全性問題。任何原因/任何等級的常見不良事件（AE）包括血小板減少、中性粒細胞減少、貧血、上呼吸道感染、肺炎和低鉀血癥。

而針對奧布替尼單藥治療復發/難治性套細胞淋巴瘤中國患者的長期安全性和有效性的一項多中心、開放性、臨床II期研究來看，該臨床試驗的主要終點是總緩解率（ORR），次要終點包括緩解持續時間（DOR）、無進展生存期（PFS）和安全性。研究共入組106名患者，中位隨訪時間為16.4個月，大多數患者處于疾病晚期。

根據國際公認的Lugano標準（2014）評價，總緩解率為87.9％，93.9％患者實現疾病控制。基于CT影像學方法評價，完全緩解率（CR）達到34.3％。中位DOR和PFS均未達到。諾誠健華稱，奧布替尼在治療復發/難治性套細胞淋巴瘤患者中顯示出了良好的療效和安全性。大多數不良事件主要包括血小板減少癥、中性粒細胞減少癥、白細胞減少癥和高血壓。

另外，5項正在進行的奧布替尼單藥療法在血液惡性腫瘤臨床試驗的安全性數據顯示，該研究涵蓋266例患者，與其他BTK抑制劑相比，安全性匯總結果顯示奧布替尼發生BTK脫靶相關的不良事件（如房顫/房撲、腹瀉等）的發生率更低。所有266患者中，有1例患者發生了1次偶發性1級房顫，沒有觀察到≥3級房顫。有1例≥3級腹瀉（占比0.4％），1例復發難治性套細胞淋巴瘤患者報告發生第二原發腫瘤（占比0.4％）。大多數不良事件發生在早期治療期間，不良事件發生的頻率在治療后期降低。

諾誠健華于2015年11月注冊成立，自此開始自主研發創新藥，公司由前PPD旗下保諾科技總經理兼首席科學官、前美國默克集團心臟病學研發總監崔霽松和中國著名結構生物學家施一公聯合創立。2019年3月，諾誠健華在港交所上市。

公司官網介紹，諾誠健華是一家處于臨床階段的生物醫藥高科技公司，專注于腫瘤及自身免疫類疾病治療領域的一類新藥研制，適用于中國病人高發的淋巴瘤、肝癌、胃癌等多種實體瘤及自身免疫類疾病。現有多個新藥產品處于臨床及臨床前研發階段。公司在北京、南京、上海、廣州、美國新澤西和波士頓均設有分支機構。